SMA是由運動神經(jīng)元存活基因缺失或突變所導致的罕見遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，2019年之前無藥可治！2019年，中國首個治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物諾西那生鈉注射液成功上市，價格為70萬元/支，完全自費，因此又被稱為“天價救命藥”。

2021年12月，國家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，共計74種藥品新增進入目錄。該款“天價救命藥”諾西那生鈉注射液經(jīng)過國家醫(yī)保局的“靈魂砍價”，價格從70萬/針降至3.3萬元/針，且正式納入醫(yī)保，為脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者帶來了生的希望！

6月22日上午，患者李某在淮南市第一人民醫(yī)院進行了SMA鞘內(nèi)注射治療，目前各項指標平穩(wěn)，這是SMA納入醫(yī)保后，淮南市首例SMA注射治療。

患者李某自2018年起肌無力癥狀愈發(fā)嚴重，經(jīng)多家醫(yī)院反復就診，最終通過基因檢測確診脊髓性肌萎癥,但“天價救命藥”李某及家庭無法承受，一家人只能期盼著這個病不要進展得太快。在得知該“天價救命藥”諾西那生鈉注射液降價并進入醫(yī)保后，李某一家十分激動，經(jīng)過多方積極協(xié)調(diào)，淮南市第一人民醫(yī)院第一時間完成藥物入院和患者體檢，及時進行治療。